HIGHLIGHTS EVENTO 2022

L’analisi approfondita fatta dalle Regioni ha riportato delle proposte molto definite. Quale potrebbe essere quella di più immediata applicazione e su quali di queste il Ministero può dare un contributo fattivo?
“Con la pandemia abbiamo sperimentato una condizione molto peculiare di emergenza, ma anche di collaborazione tra i vari livelli a livello nazionale e regionale. Siamo stati “costretti” a lavorare insieme in condizioni difficili per trovare soluzioni a problemi urgenti da risolvere, quali gli anticorpi monoclonali e i vaccini. Questo ci dovrebbe ricordare la necessità e la possibilità di collaborazione ai vari livelli – AIFA, Regioni, Ministero dell’Economia e Finanza, Ministero della Salute – per evitare il più possibile disomogeneità regionali e quindi diversità di accesso all’innovazione.

Il Fondo Farmaci Innovativi e rari è uno degli strumenti di governance su cui coordinarsi, affinché l’accesso sia omogeno e tempestivo. Infatti, eventuali disfunzioni e sovrapposizioni di percorso e dialogo, come emergono dal progetto Synthesis, devono essere risolti. Il Ministero della Salute è dispostissimo a svolgere un ruolo di facilitatore nelle risoluzioni che si rendano necessarie.
Un altro aspetto importantissimo è allocare risorse sulla base dello specifico bisogno di salute, e per fare questo, l’annoso problema della raccolta e condivisione di dati e informazioni deve essere risolto, per esempio grazie agli strumenti normativi del PNRR e del fascicolo sanitario elettronico – una dorsale nazionale comune a tutte le Regioni, che porterà finalmente ad avere dati e informazioni che permettono tanto al cittadino quanto al decisore, ai diversi livelli, di utilizzare una base di dati di qualità, su cui individuare l’allocazione delle risorse.

In relazione al rapporto tra ospedale e territorio, il cambio di paradigma, collegato alla riforma dei servizi territoriali, è descritto nel nuovo DM 71, che è straordinariamente innovativo, perché è la riforma più grande del SSN degli ultimi trent’anni e dovrebbe prevedere anche un modello di erogazione e somministrazione delle terapie nel luogo più appropriato per i pazienti. Prossimità delle cure e innovazione, sono temi centrali e legati tra loro, non solo in termini di terapie ma anche di setting e modalità di somministrazione: se alcune terapie possono essere somministrate anche al di fuori dell’ospedale e sul territorio oppure a domicilio, abbiamo la possibilità di cambiare radicalmente anche la vita delle persone.”
ANTONIO GAUDIOSO – Capo della segreteria tecnica del Ministero della Salute


Qual è il punto di vista della Federazione UNIAMO sul Fondo del 5% e più in generale sulla nuova legge sulle malattie rare?
“I Pazienti desiderano sempre un accesso immediato e omogeno alle terapie, in accordo con i Clinici: cosa non così facile da ottenere. Abbiamo diverse modalità di accesso precoce a livello nazionale, dalla 648 alla 326, per esempio, e, non da ultimo, il Fondo Farmaci Innovativi. Conoscere dettagliatamente tutte le potenziali modalità di early access è doveroso e necessario per scegliere il percorso di accesso più semplice e veloce.
Per quanto riguarda il Fondo Innovativi, in particolare, una programmazione regionale è complessa, poiché il percorso di riconoscimento dell’innovatività a livello nazionale non ha un esito positivo certo. Inoltre, l’accesso al Fondo è vincolato alla sua capienza e questo è un grande limite. La sua potenziale incapienza, infatti, può verificarsi durante la terapia in corso ed in modo del tutto imprevedibile vista la difficile tracciabilità delle risorse. Credo, perciò, che sia necessaria un’armonizzazione a livello nazionale e anche un coordinamento tra le Regioni, in modo da risolvere questi nodi di sistema.
Con gli investimenti del PNNR ci attendiamo l’implementazione del monitoraggio attraverso il fascicolo sanitario nazionale. E questo dovrebbe supportare una programmazione rispondente agli effettivi fabbisogni di salute della popolazione. Tuttavia, le stime di fabbisogno regionale sono quasi sempre effettate sulla base dello storico e non su base prospettica. In questo i registri delle malattie rare sono di supporto certamente, ma sono ancora incomplete per potere dire quante persone siano di fatto affette da una determinata patologia.
Questo il quadro della situazione, dal quale emerge, primo tra tutti, il problema della capienza del Fondo.”
ANNALISA SCOPINARO – Presidente UNIAMO

Quale è il punto debole del meccanismo di accesso ai farmaci del Fondo?
“La nostra preoccupazione maggiore è la mancanza o intempestività di accesso a farmaci salvavita che rappresentano l’unica possibilità di cura o di miglioramento della qualità della vita per i nostri malati.
Non è accettabile che, in presenza di una indicazione clinica approvata per un determinato farmaco vi siano ritardi temporali a livello regionale che di fatto negano quel farmaco.
Ancora di più. La copertura di innovatività ha una durata triennale, per cui il farmaco, allo scadere di questo lasso temporale, non è più innovativo e quindi entra in quella “zona grigia” di accesso è può rappresentare un passaggio drammatico per il paziente: il farmaco non è più nel fondo innovativi, ma non è ancora considerato un farmaco da dispensarsi nella pratica clinica quotidiana con il rischio concreto della mancata erogazione del servizio. Occorre certamente pensare ad una forma di automatismo per cui questo tipo di problema non si verifichi più.
Inoltre, l’accesso ai farmaci avviene utilizzando una serie di norme che si sono stratificate negli ultimi 25 anni: la prima che mi viene in mente è la 648 del 1996. Certamente è necessaria una armonizzazione e un superamento di queste norme in modo da regolamentare l’utilizzo di farmaci in determinate condizioni in maniera omogenea, il che significa anche garantire il reale accesso a questi farmaci. In ambito oncologico, è l’Europa che richiede questa armonizzazione: una riforma di tipo regolatorio con l’approvazione di un piano oncologico nazionale, che ancora non vede la luce. Potrebbe essere questa l’occasione per risolvere anche certe disomogeneità di carattere territoriale o di carattere temporale, che impediscono di fatto ai pazienti che non hanno molte chance di cura di accedere a farmaci che possono veramente cambiare la storia della loro malattia.”
ELISABETTA IANNELLI – Segretario Generale FAVO

 È possibile prevedere percorsi specifici di acquisto per i farmaci innovativi? Come?
“Dal punto di vista della procedura di gara l’acquisto di farmaci del Fondo Innovativi è una procedura semplice, perché sono farmaci esclusivi, con una procedura di gara senza competizione. Ciò che è più complesso è la determinazione e l’organizzazione del fabbisogno: la difficoltà è individuare quanti e quali pazienti dovranno accedere nel corso di un determinato periodo o in un determinato orizzonte temporale a quella terapia e poi anche la velocità con cui questo avviene, perché nella mia esperienza, non sempre il farmaco entra e viene utilizzato con le tempistiche previste. Inoltre, più ci si allontana dall’azienda sanitaria che utilizza il farmaco, più diventa complesso articolare il suo fabbisogno. Quindi l’idea, a mio giudizio, interessante è di individuare la centrale nazionale o una centrale che faccia questa attività, che necessita di un’organizzazione molto puntuale e precisa da parte di tutti gli attori nel determinare ed esprimere il suo fabbisogno.  Altra modalità potrebbe essere che dal centro, da AIFA o da un altro decisore, come il Ministero, si decida quanto ogni Regione può esprimere in termini di fabbisogno. È chiaro che se una centrale nazionale o individuata a rotazione, o individuata in altra maniera specifica, determina il fabbisogno in tempi stretti, a questo punto la procedura in sé è una procedura semplice. La difficoltà, nella mia esperienza, è proprio quella di tarare la gara e di evitare un esaurimento precoce del fabbisogno. È necessario studiare delle opzioni di gara che consentano per step di poter contrattualizzare importi via via più importanti.
Quindi il processo di acquisto è critico, ma molto spesso lo diventa perché si è in ritardo con la definizione del fabbisogno, sia perché le aziende sanitarie non sempre riescono a esprimerlo correttamente in tempi stretti, sia perché quantitativamente le prime previsioni possono non essere particolarmente precise. In conclusione, su questo punto secondo me, più che sulla gara in sé per sé, bisognerebbe lavorare per rendere il farmaco innovativo accessibile al paziente in tempi brevi e uniformi su tutto il territorio nazionale.”
Sandra ZUZZI – Direttore CRAV Azienda Zero

L’oncologo, che per sua natura, vive sulla frontiera scientifica, potrebbe mettere a frutto la sua conoscenza a supporto degli sforzi di programmazione delle Regioni in un’ottica di Horizon Scanning e come?
“Sono perplesso sul fatto che i malfunzionamenti del sistema derivino esattamente dalla mancanza della stima dei fabbisogni: non c’è dubbio che alcune procedure possano essere migliorate se si hanno delle idee chiarissime in termini di fabbisogno, tuttavia, la decisione di rimborsabilità di un farmaco viene anch’essa basta su stime di consumo anche nel caso dei farmaci innovativi.
Dal nostro punto di vista, da tempo effettuiamo proiezioni e informiamo il sistema sulle pipeline dei farmaci oncologici: farmaci bersaglio, farmaci immunoterapici, combinazioni di questi farmaci, farmaci immuno-coniugati. E siamo consapevoli del loro costo.
Tornando al tema del fabbisogno, se esso è stimato anche a livello regionale vi è sicuramente del ritardo perché si tratta di una ripetizione di attività già svolta a livello nazionale e queto sarebbe improponibile in termini di risorse temporali anche per noi oncologi, ma soprattutto non risolve il problema della tempestività ed equità di accesso. Probabilmente abbiamo bisogno di un po’ più di nazionale un po’ meno di regionale.”
FRANCESCO PERRONE – Presidente eletto AIOM

Qual è il ruolo del Farmacista Ospedaliero nel percorso di accesso del farmaco innovativo? Come potrebbe efficientarlo?
“Stimare i fabbisogni a livello nazionale è molto difficile, non perché sia difficile fare un Horizon scanning dei potenziali trattamenti a livello nazionale, ma perché spesso le prescrizioni, soprattutto dalle aziende sanitarie che confinanti con altre regioni, sfuggono da un fabbisogno puntuale. Sappiamo che ci sono delle Regioni fortemente attrattive con dei centri prescrittori altamente specializzati e la norma prevede che il farmaco prescritto dal centro prescrittore debba essere poi erogato nei successivi trattamenti dalla Asl di residenza. Pertanto, spesso la mobilità sanitaria è di certo una complessità.
Pertanto, la prima criticità è stimare in modo puntuale il fabbisogno di farmaci innovativi a livello regionale. Il Fondo è stata una straordinaria intuizione. Istituito con la legge di stabilità del 2017, ha permesso l’accesso facilitato e immediato ai farmaci innovativi. Ciò che potrebbe essere migliorato è l’eventuale incapienza che potrebbe essere ripartita nelle singole aziende sanitarie a consuntivo del bilancio, e non nella voce dei ricavi della azienda sanitaria. Infine, nel contesto dell’innovazione, è molto difficile fare una stima puntuale dei fabbisogni perché spesso un farmaco innovativo ha, nel corso della durata di innovatività, una estensione di indicazione che quindi complica la stima dei fabbisogni.
Infine, il problema dell’accesso è certamente complesso: il farmacista è un catalizzatore di un accesso facilitato alle cure, perché rappresenta quella figura di connessione tra la Regione, il Clinico, il Centro prescrittore e l’Azienda farmaceutica ed è, soprattutto, l’interlocutore finale per l’accesso del farmaco al paziente.”
ARTURO CAVALIERE – Direttore ASL Viterbo, Presidente SIFO

Quale il contributo possibile delle Aziende nel sistema di accesso ai farmaci del Fondo così come delineato?
“Il settore industriale è prontissimo a tavoli per una discussione matura su come migliorare l’accesso in modo credibile o sostenibile: le imprese hanno un interesse chiaro nell’assenza di strozzature nel processo di accesso alle cure in tutto il suo percorso, sia a monte affinché arrivino le nuove terapie, sia a valle perché poi il payback è a carico delle imprese e resterebbe un costo. Quindi la prevedibilità e la fluidità dei processi sono obiettivi dell’industria ed un punto cardine resta la stima corretta dei fabbisogni. Farmindustria ha anche avuto diversi contatti molto positivi per esempio su un progetto di stima dei fabbisogni con SIFO e FARE negli anni scorsi. Si è parlato di Horizon Scanning e questo non c’è dubbio che sia un passaggio importante su cui mettere in condivisione informazioni tra Imprese, Società Scientifiche e Regioni. Un punto importante, che sembra estraneo al tema dei farmaci innovativi ma non lo è, è il fabbisogno di infrastrutture. Il PNRR pone molto l’accento sulle infrastrutture: Confindustria ha chiesto fin da subito non solo un necessario ammodernamento dell’esistente, ma anche una dotazione diversa legata all’Horizon Scanning. Le tipologie di farmaci, di cure e di trattamenti che arriveranno necessiteranno di diverse infrastrutture (ad esempio poltrone infusionali o letti). Un altro tema importante è una rivitalizzazione del tema dei registri di monitoraggio, da cui potrebbero scaturire informazioni per la stima dei fabbisogni migliori.
Infine, è necessario sottolineare che, se da un lato, è vero che stimare fabbisogni di prodotti su cui non c’è un’esperienza consolidata (nuovi prodotti, nuove indicazioni, nuove combinazioni tra prodotti), è anche vero che il Fondo non è mai stato sostanzialmente sfondato, se non altro per i farmaci non oncologici. Sono d’accordo sul fatto che bisogna lavorare in un’ottica nazionale, perché è necessario un contesto di riferimento globale, sia per i temi della mobilità sanitaria, sia perché valutazioni oggettive a livello regionale sono più difficili. La costruzione dei fabbisogni e la giusta considerazione di tutto ciò che serve per migliorare l’accesso e la fruibilità di questi finanziamenti, sono tasselli diversi, che richiedono informazioni diverse e implicano sensibilità diverse ed una sede di confronto. Farmindustria più volte ha dichiarato il suo interesse e la sua piena disponibilità al confronto e dialogo su questi strumenti, tra cui il Fondo innovativi è un fiore all’occhiello per l’Italia.”
CARLO RICCINI – Direttore del Centro Studi Farmindustria

Per farmaci con innovatività condizionale, che quindi non accedono al Fondo ma solo al fast track regionale, c’è la stessa criticità legata ai Centri Pubblici? cioè devono essere strutture pubbliche?
Si, i centri regionali sono sempre strutture pubbliche identificate dalla Regione. La criticità della comunicazione può ridursi perché non legata al Fondo, ma alla specificità dei canali di comunicazione regionali

Il cruscotto registri AIFA citato è quello già esistente consultabile dai referenti regionali o sarà implementato anche con uno consultabile a livello di azienda sanitaria?
Il cruscotto menzionato nella relazione del Dr. Trama è uno strumento auspicato dal Tavolo di Lavoro ed inserito nel position paper da esso prodotto. Esso consentirebbe informare i decisori regionali circa i flussi di spesa e i movimenti dei pazienti tra le Regioni. Non è attualmente implementato e non avrebbe valore di lettura a livello di singola azienda.

Quanto l’esperienza di gestione dell’emergenza covid può rappresentare un modello pilota di azione per il coordinamento e la gestione concertata di interventi ordinari?
Sicuramente rappresenta un modello nuovo con spunti interessanti in ogni campo della amministrazione pubblica. Per quanto riguarda lo specifico ambito del Fondo, come discusso, il modello di acquisto nazionale dei farmaci appartenenti al Fondo, resta una possibilità da decidere a livello politico-strategico. Esso risolverebbe probabilmente una parte delle criticità emerse dall’analisi, ma non tutte le criticità. Una tra tutte: la necessità di programmazione della spesa.

Come le aziende possono supportare le regioni per permettere una corretta programmazione della spesa soprattutto per i farmaci innovativi e quindi spesso quelli con i prezzi più alti? Appena un’azienda riceve L’innovatività dalla CTS, cosa potrebbe condividere con la regione per aiutare a fare programmazione?
Questa domanda è molto interessante e di non facile risposta, perché la programmazione regionale deve necessariamente avere una visione più ampia rispetto a quella del singolo farmaco. Certamente, informazioni solide e condivise sulla stima dei pazienti che sarebbero trattati con lo specifico farmaco sono di estremo interesse per la programmazione. Tali informazioni non andrebbero condivise nel momento finale di designazione di farmaco innovativo, ma andrebbero condivise ben prima con la/le Regione/i. Iniziative congiunte di Horizon Scanning tra Produttori e Regioni sono di fatto auspicabili.

La legge 189 / 2012 prevede l’immediata disponibilità dei farmaci innovativi su tutto il territorio nazionale, indipendentemente dall’inserimento in prontuario. Spesso però il processo di acquisto centralizzato richiede, giustamente, delle tempistiche amministrative più lunghe e che non sempre coincidono con il concetto di “immediata disponibilità”. Nel mentre i centri devono procedere in autonomia, e questo può rendere processo di acquisto stressante o meno agile. Cosa possono fare le regioni per migliorare il patient access in tal senso?
Come discusso, la fluidità del percorso di acquisto regionale è necessaria e non sempre attuabile ed attuata, perché ciò che può venire a mancare è una puntuale programmazione degli acquisti a monte del lavoro delle Stazioni Appaltanti regionali. Le procedure di acquisto dei farmaci afferenti al Fondo sono di per sé, infatti, codificate e standardizzate, trattandosi di farmaci in esclusiva. Tuttavia, quando l’implementazione successiva delle procedure di acquisto deve essere eseguita, rispetto per esempio a quella dei farmaci generici e biologici, deve essere deciso ed eseguito puntualmente dalla direzione regionale. Inoltre, indispensabile è il dialogo tra le strutture amministrative regionali, quali la Stazione Appaltante e il Dipartimento di Direzione regionale del Farmaco.